好消息！我国又一款干细胞治疗肝衰竭新药获得临床默示许可

牛年伊始，我国干细胞领域便传来了喜讯，刚刚，从国家食品药品监督管理总局药品审评中心官网获悉，又有一款干细胞新药申请获得临床默示许可（受理号CXSL2000335），用于治疗慢加急性（亚急性）肝衰竭。这无疑增加给肝衰竭病人增加了生存希望，同时也增加了人们对干细胞治疗的信心。

受理号：CXSL2000335

药品名：注射用间充质干细胞（脐带）

适应症：慢加急性（亚急性）肝衰竭

这是2021年国内首个默许进入临床试验的干细胞药物，也是国内第一个进入临床试验的针对肝衰竭治疗的干细胞药物。

一、肝衰竭简述

肝脏作为人体的重要器官之一，因其具有合成、解毒、代谢、分泌、生物转化以及免疫防御等功能，故又被称为“加工厂”。当受到多种因素（如病毒、酒精、药物等）引起严重损害时，造成肝细胞大量坏死，导致上述功能发生严重障碍或失代偿，进而出现以凝血机制障碍和黄疸、肝性脑病、腹水等为主要表现的一组临床症候群，称之为肝衰竭。临床以极度乏力、食欲下降、腹胀、恶心、呕吐、神志改变等为主要症状，由于病情进展迅速、治疗难度高，医疗费用昂贵，总体预后较差。 

根据病理组织学特征和病情发展速度，肝衰竭被分为四类：急性肝衰竭(acute liver failure，ALF)、亚急性肝衰竭(subacute liver failure，SALF)、慢加急性(亚急性)肝衰竭(acute-on-chronic liver failure，ACLF)和慢性肝衰竭(chronic liver failure，CLF)。 

慢加急性肝衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）是我国及亚太地区慢性肝病患者常见的危急重症。慢加急性肝衰竭呈显著的地理差异分布，肝炎病毒感染、酒精性肝病，毒性药物以及代谢疾病是其主要病因。

二、干细胞移植给肝衰竭患者带来新希望

目前内科及人工肝治疗只能姑息对症，肝移植是目前唯一有效治愈肝衰竭的方法。但肝移植受肝源、费用限制，迫切需要寻找新的有效治疗方法。

干细胞因其自我更新和分化潜能为肝衰竭的治疗提供了新的可能，而间充质干细胞是理想的细胞来源。研究发现，间充质干细胞在肝衰竭、肝纤维化、肝硬化等肝脏疾病的治疗中都具有良好的效果。

间充质干细胞移植治疗肝衰竭主要机制可能在于免疫调节或产生相关细胞因子及生长因子抑制炎症、促进内源性肝脏细胞增殖和分化、组织修复等，其安全性和有效性初步明确。

三、中国干细胞药物研发进展

截止目前（2021年2月18日），国内共有11家企业的13款干细胞药物获准默许进入临床试验。其中西比曼占据2席，适应症均为膝关节炎，区别在于自体和异体。天津昂赛也占2席，适应症分别是GVHD和为慢加急性（亚急性）肝衰竭。

适应症的选择对干细胞药物的开发至关重要。企业应根据临床需求和自身细胞的特点，选择合适的适应症。在获批的13项干细胞药物临床试验中，膝骨关节炎和GVHD各3项，其余7项适应症分别为类风湿关节炎、炎症性肠病、慢性牙周炎、缺血性脑卒中、特发性肺纤维化、糖尿病足溃疡和肝衰竭。 

另外，值得一提的是国内首个iPSC来源的干细胞药物也进行了IND申报且已经被CDE受理，药品名“异体内皮祖细胞（EPCs）注射液”。这是一个不错的开始。 

再次陈述，干细胞不是万能神药，干细胞治疗的有效性是建立在对干细胞和疾病正确认识的基础之上！唯有经过严格的三期临床药物试验，确保干细胞药物的质量均一稳定，保证安全性和有效性，才可大规模应用于临床，造福更多的人类。

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