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第28个世界地贫日:亲缘脐带血助力地贫救治优势显著

评论2021-05-08来源:严选细胞网

5月8日是世界上第28个型贫血日。今年的活动主题是预防和医治型贫血,健康孕育。地中海贫血症简称为地中海贫血,又名海洋性贫血,是一类遗传性血红蛋白浓度合成障碍性罕见疾病。由基因突变引发的血红蛋白浓度(Hb)珠蛋白肽链合成障碍性,多发生在中国南方。地中海贫血分为α地中海贫血症和β地中海贫血症。主要有静止型、轻度型、中间型和严重型。这当中静止型、轻度型是轻度贫血或无明显表现,但也是地贫基因携带者,是可以遗传后代。现阶段我国重症地中海贫血患儿没有可行的治疗方法,只能通过定期输血和去铁来维持生命。如果不开展标准化医治,病人的平均存活年龄只有10岁左右。但是标准化治疗费用昂贵,一般家里难以承受。同时,夫妻双方都是同型地贫基因携带者生出的婴儿患地中海贫血的概率很高。四分之一是正常胎儿,二分之一是重型地中海贫血病人。

世界地中海贫血日:血缘关系脐带血干细胞助贫救治优点非常明显。

地中海贫血症是一类隐性遗传病,可通过医治和饮食消除,而中重度的地贫可使病人长期伴有疾病,甚至危及生命。近年来,人们普遍认为干细胞移殖是应对情况严重型贫血问题的有效措施,脐带血干细胞源干细胞因其非常容易适配和存储而变为应对型贫血问题的有力武器。

情况严重地中海贫血的首选医治:干细胞移殖。

地中海贫血是由基因遗传缺欠或基因突变引发的基因遗传性贫血,现阶段没法用治疗药物医治。对情况严重地中海贫血病人,最主要的治疗方法是长期输血、排铁,脾切除是缓解地中海贫血病人病情的措施。

干细胞移植是医治情况严重型贫血的可行措施。近年来,随着中国移植技术的进步和临床医学人才的成长,干细胞移植的存活率不断提高。在南方医院,对于严重型贫血病人,全相配干细胞移殖的存活率做到94.5%,半相配移殖的存活率做到90%。也就是说,干细胞移殖是可以在任何与之有血缘关系的父母、孩子、兄弟姐妹甚至堂兄弟之间开展,大大解决了移殖供应短缺的问题。

根据国家卫生委员会官方数据,骨髓、外周血、脐带血干细胞是干细胞的主要来源。如果有与我们人类白细胞抗原体(HLA)相适应的干细胞供货商,应看做医治情况严重型贫血的首选。随着年龄的增长,移殖效果越来越好,2~6岁的儿童应尽快开展干细胞移殖。

医治地中海贫血,有血缘关系的脐带血优点非常明显。

脐带血干细胞看做干细胞的几大主要来源的一种,具备采样无痛感、抗原性低、非常容易适配、实物存储等特点,在医治型贫血方面发挥着独特的作用。许多情况严重地中海贫血症的儿童通过血缘关系间脐带血移植获得新生。

情况严重的地中海贫血症儿童君君(化名)由于找不到合适的干细胞,通过输血和排铁医治长期生存。君君的父母知道脐带血是可以医治型贫血,同胞之间脐带血干细胞完全适配的概率是25%,所以他们通过试管婴儿生下了二宝。幸运的是,两兄弟的适配结果完全一致。2021年1月,君君输回了弟弟的脐带血干细胞,期待恢复生命。

世界地中海贫血日:血缘关系脐带血干细胞助贫救治优点非常明显。

2018年4月20日,在四川大学华西医院第二医院血液内科重症病房,5岁重度地中海贫血症儿童小玲(化名)及其同胞兄弟小轩(化名)脐带血干细胞成功移植。

南开大学南方医院儿科吴学东教授觉得,家里干细胞与HLA配型相适应,仍然被视为医治地中海贫血症的黄金标准,在骨髓移植和脐带血移植方面取得了良好的效果。非血缘关系脐带血移植似乎是地中海贫血病人的次要选择。尽管现阶段资料不多,但地中海贫血儿童单倍同源干细胞移殖的效果仍令人鼓舞。

储存脐带血的价值在不断提高。

脐带血干细胞中含有的干细胞可用以医治各种各样血液循环系统疾病和人体免疫系统类疾病,包括血液系统恶性肿瘤(如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、骨髓缺欠增生综合征、淋巴瘤等)。血红蛋白浓度罕见疾病(如海洋性贫血),骨髓造血功能衰竭(如再造障碍性贫血),先天性代谢罕见疾病,先天性免疫缺陷罕见疾病,自个免疫疾病,一些实体肿瘤(如小细胞肺癌、神经母细胞瘤、卵巢癌、进行性肌肉营养不良等)。

当前,全球脐带血干细胞自存量约为400万份,公共库存量约为70万份,相对来说,越来越多的人会选用自存脐带血。并且到目前为止,我国采用脐带血干细胞移植的临床病例已超出4000例。现在脐带血干细胞在国家的应用也已进入成熟阶段,是可以治疗癌症,血液疾病,免疫缺陷,淋巴瘤,以及遗传代谢等罕见疾病。并且随着医学技术的不断发展,脐带血干细胞的临床医学作用也在不断增强。并且自1997年日本这个国家第一次开展脐带血移植至今,临床医学移植案例超出10,00例,日本这个国家约30%的人是可以采用近亲属脐带血干细胞医治重型再造障碍性贫血,运用脐带血移植的存活率也做到90.1%。

也正是因为临床医学采用自体脐带血干细胞治疗疾病没有排斥等风险,移植安全性高,移植后病人细胞数量激活快。在医治再造障碍性贫血等恶性罕见疾病时,自体脐带血移植必须看做首选的一线治疗方法。

陆道培先生院士说:有必要储存脐带血。

我国知名的干细胞移殖权威专家、中国工程院院士陆道培先生以前说过:看做大夫,我并不抵制自个存储脐带血。要是临床医学中有病人自个存储脐带血,我肯定是会选用用它来医治。由于自体脐带血的基因遗传与病人完全一致,移植后不会出现移植物的抗宿主反应和排斥现象。他说道,从临床医学的层面来了解,存储脐带血是有价值的,家里是可以依据自个的生活条件情况来决定是否存储。身为医师,陆院士期待未来有越来越多的病人在需用的情况下可以采用自体脐带血。总而言之,自体脐带血干细胞移殖具备自救作用。自体脐带血干细胞一次支出不超过2万余元,小编觉得:要是生活条件情况允许,同时孕妇及家属自个认可,自体脐带血干细胞不仅是储备也是保险,对血缘相关亲属也有良好的应用前景和价值,否则不建议丢弃脐带血干细胞,为越来越多的病人提供医治。





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