间充质干细胞治疗视神经脊髓炎多中心随机对照研究

项目名称:脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究
研究医院/机构:上海交通大学医学院附属仁济医院
领头人/团队:管阳太
团队联系方式:无

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项目特点及应用方向:

无

主要内容

日前，上海交通大学医学院附属仁济医院神经内科《脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究》正式启动。

4月16日上午，一名35岁的女性视神经脊髓炎谱系疾病患者接受了人脐带源间充质干细胞输注治疗。患者是一名年轻女性，因行走困难和视力障碍6年反复奔走于各地医院就诊，却一直被误诊为眼科疾病，始终没能查明病情。1年前，她来到仁济医院神经内科，经过全面诊断，最终明确为视神经脊髓炎谱系疾病。

经过严格的筛选，排除了干细胞治疗的禁忌，并获得患者充分知情同意后，医护人员开始了对她的首次脐带间充质干细胞注射治疗。在此后1年内，她还将接受3次干细胞治疗。治疗结束后，仍需继续随访观察1年，才能评价干细胞治疗的效果。

1.视神经脊髓炎谱系疾病

视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）属于神经免疫性疾病，好发于中青年。目前主要的治疗手段只对部分人有效，而且效果一般。更重要的是，该病极易复发且遗留不同程度功能障碍，预后较差，急需更有效的治疗方法。间充质干细胞是一种多能干细胞，具有免疫调节与神经营养及修复作用，可以改善患者的视神经功能。

仁济医院神经内科牵头开展的临床研究是首个将人脐带源间充质干细胞（Human umbilical cord MSCs，hUC-MSCs ）治疗视神经脊髓炎谱系疾病的大型多中心临床试验，旨在探讨hUC-MSCs治疗视神经脊髓炎谱系疾病的安全性和有效性，为该新疗法在临床治疗应用提供循证医学证据。

2.干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病项目

经过十多年的基础研究积累，历经3年的前期准备，2018年5月，由管阳太牵头的干细胞多中心临床研究项目《脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究》按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）的规定通过了国家卫健委备案。相关工作已逐步开展，随着首例患者的治疗启动，未来将有更多的患者参与该研究项目。

这项由仁济医院团队牵头的脐带源间充质干细胞治疗项目，使用的干细胞来源于脐带，排异性小，且避免了伦理问题。用于治疗的脐带源间充质干细胞需经过100多项检测，确保安全性后，方能用到病人身上。一根脐带可以制成上千份用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病的间充质干细胞。

按照设计的入选标准，年龄在18-75周岁经治疗后病情处于缓解期的视神经脊髓炎谱系疾病患者，在符合入组标准的前提下，如同意治疗，将有机会获得脐带间充质干细胞注射的治疗。而妊娠或哺乳期妇女及一些合并严重基础疾病的高风险患者，或不适合接受干细胞治疗。在未来的研究中，按计划将有至少40名视神经脊髓炎谱系疾病患者接受脐带源间充质干细胞治疗。

该研究的结果为视神经脊髓炎谱系疾病的治疗带来希望，预计还要经过3年左右的临床试验后，最终造福广大视神经脊髓炎谱系疾病患者。

3.干细胞是一种新的治疗手段

据悉，该项目是目前国内首个通过国家卫健委备案的视神经脊髓炎谱系疾病干细胞治疗临床研究，也是国际上首个采用脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床研究（通过检索国家卫健委备案及Clinical Trials官网证实）。

近年来，国家对干细胞临床研究和应用的支持力度剧增，企业、医院与科研机构之间怎样加快协作，加速干细胞从基础科研到临床应用的转化。管阳太主任说：“首先要正确认识干细胞的治疗价值，干细胞不仅用于美容、抗衰老方面，如同药物治疗和手术治疗一样，干细胞是一种新的治疗手段。要客观地看待干细胞治疗。既不能将它的效用过于局限，也不能夸大疗效，过于神话功效。”

他也透露，仁济医院正在筹建再生医学细胞治疗研究中心，将建设制备平台、数据中心等用于全面开展干细胞治疗临床研究。除视神经脊髓炎谱系疾病外，团队还将开展针对脑卒中患者并基于康复治疗的神经干细胞治疗研究。（信息来源：上海交通大学医学院附属仁济医院官方微信） 

脐带间充质干细胞是存在于脐带华通氏胶和血管周围组织中的一种间充质干细胞。来源于脐带的间充质干细胞因其取材方便，无道德伦理争议，可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大，分泌细胞生长因子的总量也非常高，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等问题，极其适合用于临床研究和应用，是间充质干细胞的理想来源。

截止目前，我国共有37个干细胞临床研究项目通过备案。37个干细胞临床研究的备案项目涉及了卵巢早衰、糖尿病、肝硬化、银屑病、膝骨关节炎、心梗、系统性红斑狼疮、宫腔粘连、干性老年黄斑变性、小儿脑瘫等多个系统的疾病。

干细胞临床备案项目
序号	机构名称	研究项目
1	大连医科大学附属第一医院	脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究
2	广东省中医院	卡泊三醇加PSORI-CM01(银屑灵优化方)联合脂肪原始间充质干细胞治疗中重度寻常型银屑病的随机双盲对照试验
3	中国医学科学院阜外医院	自体骨髓“间充质干细胞心梗注射液”移植治疗急性心肌梗死的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验
4	南京大学医学院附属鼓楼医院	卵巢早衰合并不孕症患者脐带间充质干细胞移植干预的临床研究
5	上海交通大学医学院附属仁济医院	异体脂肪来源间充质祖细胞治疗膝骨关节炎的临床研究
6	上海市东方医院（同济大学附属东方医院）	人自体支气管基底层细胞治疗间质性肺病临床研究
7	郑州大学第一附属医院	人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性
8	郑州大学第一附属医院	人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病
9	河北医科大学第一医院	自体骨髓“间充质干细胞心梗注射液”移植治疗急性心肌梗死的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验
10	聊城市人民医院	脂肪间充质干细胞治疗中重度溃疡性结肠炎有效性及安全性的I/Ⅱ期随机对照临床研究
11	上海交通大学医学院附属第九人民医院	应用新型干细胞过滤富集器快速制备活性生物材料植骨与自体骨移植进行骨修复的随机、对照临床研究
12	上海交通大学医学院附属仁济医院	脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究
13	南京大学医学院附属鼓楼医院	胶原膜复合脐带间充质干细胞治疗子宫内膜瘢痕化、薄型内膜所致不孕症的临床研究
14	南京大学医学院附属鼓楼医院	脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究
15	上海交通大学医学院附属第九人民医院	自体骨髓干细胞技术重建下鼻甲改善空鼻综合的研究
16	中南大学湘雅医院	人脐带间充质干细胞治疗失代偿期乙型肝炎肝硬化的临床研究
17	中南大学湘雅医院	人脐带间充质干细胞治疗银屑病的临床研究
18	北京大学第三医院	随机、阳性对照试验评估人脐带间充质干细胞注射液治疗中重度斑块型银屑病患者的有效性和安全性研究
19	首都医科大学附属北京同仁医院	人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性老年黄斑变性
20	河南省人民医院	间充质干细胞治疗中度难治性溃疡性结肠炎临床研究
21	聊城市人民医院	脂肪间充质干细胞治疗COPD所致肺动脉高压的随机对照临床研究
22	浙江大学医学院附属邵逸夫医院	脐带间充质干细胞复合胶原支架治疗薄型内膜的临床试验研究
23	武汉大学中南医院	人脐带间充质干细胞治疗乙型病毒性肝炎肝硬化失代偿期的临床研究
24	华中科技大学同济医学院附属同济医院	人胚胎干细胞来源间充质样细胞对半月板损伤的安全性及耐受性研究
25	首都医科大学附属北京同仁医院	人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗视网膜色素变性
26	华中科技大学同济医学院附属协和医院	人脐带间充质干细胞治疗神经病理性疼痛临床研究
27	中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）	脐带间充质干细胞治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的临床应用研究
28	安徽医科大学第一附属医院	ANGE-S001治疗小儿脑瘫的单中心随机安慰剂平行对照临床研究
29	中南大学湘雅医院	人脐带间充质干细胞治疗子宫创伤性愈合不良的临床研究
30	中南大学湘雅医院	人脐带间充质干细胞治疗骨关节炎安全性和有效性研究
31	华中科技大学同济医学院附属同济医院	人胚胎干细胞来源间充质样细胞治疗中重度宫腔粘连的临床安全性研究
32	武汉大学人民医院	人脐带源间充质干细胞治疗乙型病毒性肝炎肝硬化（代偿期）随机双盲对照临床研究
33	北京大学深圳医院	不同移植途径下人脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病的随机、平行、对照的安全性和有效性的临床研究
34	郑州大学第一附属医院	人胚胎干细胞来源间充质样细胞治疗原发性卵巢功能不全的临床耐受性研究
35	兰州大学第一医院	脐带间充质干细胞对乙肝肝硬化失代偿期患者肝再生作用的临床研究
36	上海交通大学医学院附属仁济医院	人源性神经干细胞治疗缺血性卒中的单中心随机对照研究
37	青岛大学附属医院	一项评价脐带间充质干细胞（UC-MSCs）在中重度溃疡性结肠炎（UC）受试者中的有效性和安全性的单中心、随机、开放、安慰剂对照临床研究

多位患者顺利入组，最长随访时间16个月

国内首个脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床研究进入规范化流程

近日，上海交通大学医学院附属仁济医院神经内科病房迎来了一批特殊的患者，他们都是慕名前来参加干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病研究的。据悉，此项研究于2019年5月正式启动，是由仁济医院神经内科管阳太主任发起的国内首个脐带源性间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究。该项目自启动以来，经过严格的入组筛查，一共有8位患者接受了治疗，最长随访时间为16个月。随着入组患者人数的增加，也标志着仁济医院神经内科干细胞研究流程体系的成熟建立。

患者张女士6年前得了脊髓炎，确诊为NMOSD，经过标准治疗后仍遗留有胸口束带样的刺痛感，她就诊于多家医院，服用过多种药物，但刺痛感始终没有好转。自发病以来，胸口刺痛的感觉已经陪伴她6年了，“虽然说不影响活动，但总是感觉不舒服，就希望能把这个刺痛治好。”抱着这样的目的，张女士来到神经内科每周四下午的视神经脊髓炎谱系疾病的专病门诊，主动要求参加干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床研究。通过详细了解张女士的病史，查阅张女士带来的报告，姚小英医生初步判断张女士可能符合入组标准，因此将张女士收入院进一步评估。神经内科的医护人员对张女士进行了严格的入组筛查后，于6月初为她进行了干细胞输注，整个输注过程不到10分钟。在院观察2天后，张女士未发生任何不良反应，顺利出院回家。在随后2个月的随访中，张女士也没有任何不适。

8月初，该研究迎来了另一位受试者，40岁的李女士。李女士确诊NMOSD已长达18年，期间经历了多达9次的复发，每次发作都让她痛苦不堪，虽然尝试了各种各样的治疗方法，但疾病仍然让李女士失去了行走功能，左眼也完全失明。“我还年轻，不想就这样被疾病击垮，希望干细胞治疗能为我们这样的患者带来转机”。李女士的第一次干细胞输注也已经顺利完成。

在随后的1年内，张女士和李女士还将进行3次干细胞的输注以完成一个疗程的治疗，治疗结束后，仍需继续随访观察1年，以评价干细胞治疗的效果。

据神经内科主任管阳太介绍，视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）属于神经免疫性疾病，是一种罕见病，好发于中青年。但目前治疗手段有限，而且效果一般。更重要的是，该病极易复发且遗留不同程度功能障碍，对患者和家属的生活和工作带来极大的负面影响，临床上急需更有效的治疗方法。间充质干细胞是一种多能干细胞，具有免疫调节与神经营养及修复作用，可以降低复发率并改善患者的神经功能，是一种治疗NMOSD的新方法。

神经免疫疾病的治疗一直是仁济医院神经内科的学科特色，由管阳太发起的国内首个将人脐带源间充质干细胞（Human umbilical cord MSCs，hUC-MSCs ）用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病的大型多中心临床试验，旨在探讨hUC-MSCs治疗视神经脊髓炎谱系疾病的安全性和有效性，为该新疗法在临床治疗应用提供循证医学证据。

近年来，干细胞治疗的研究呼声甚高，但由于涉及伦理等多种原因，国家相关审批备案要求极其严格，虽然干细胞治疗的概念已经深入人心，但正规且符合标准的干细胞治疗大多在临床研究阶段，真正获得国家备案的少之又少。为了确保受试者的安全，本研究使用的每一批次的干细胞制剂都由正规干细胞制剂公司提供，全程液氮保存，输注前进行免疫活性、内毒素等多项放行检测，合格后才能用于患者的输注，能最大程度保证受试患者的安全健康。此外，该研究还为每位患者购买了保险，以确保受试患者的利益。

社会的进步是为了让更多人获得幸福的生活，医疗的进步是为了让更多人获得健康的机会。该项目将继续招募更多的受试者，力求为NMOSD患者寻找新的有效治疗方法。

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