脐带间充质干细胞治疗狼疮肾炎的临床研究

项目名称:脐带间充质干细胞治疗狼疮肾炎的随机盲态平行对照多中心研究
研究医院/机构:复旦大学附属中山医院
领头人/团队:缺
团队联系方式:无

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项目特点及应用方向:

无

主要内容

系统性红斑狼疮(SLE)是一种累及多系统、多器官并有多种自身抗体出现的自身免疫性疾病。由于体内有大量致病性自身抗体和免疫复合物而造成组织损伤，临床上可出现各个系统和脏器损伤的表现，如皮肤、关节，浆膜、心脏、肾脏，中枢神经系统、血液系统等等。

目前，SLE病因尚不明，据临床及实验研究，认为与遗传因素、环境因素（病毒、紫外线和药物等）及免疫异常等有关。因为系统性红斑狼疮的疾病谱很广，每个人所表现的疾病程度及临床表现，损害的脏器各不相同，因此对系统性红斑狼疮的治疗强调因人而异，同时要考虑到治疗风险与效益比，用药应个体化。

治疗目的：维持器官功能，防止脏器损伤，或使脏器的损伤减轻到最小限度，同时预防或延缓活动期的发生。

间充质干细胞(MSCs)是成体干细胞家族中非常特殊的一种，它能分化形成多种组织细胞，如骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞、脂肪细胞和神经细胞等。除修复替代损伤的组织外，MSCs的治疗作用主要归因于在炎症环境调控下发挥的免疫调节功能和其强大的旁分泌作用，有望应用于治疗广泛的退行性和炎性疾病。

人脐带是间充质干细胞的重要来源。与骨髓干细胞不同，人脐带间充质干细胞(HUCMSCs)具有无痛收集过程和更快的自我更新特性。不同的衍生方案可能提供不同数量和群体的干细胞。与胚胎干细胞相比，HUCMSCs没有伦理学争议。因此，此类细胞越来越受到研究工作者们的关注。

目前，国内医疗机构干细胞临床研究监管采用“机构+项目”双备案制。干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。

2019年6月，复旦大学附属中山医院成功备案“脐带间充质干细胞治疗狼疮肾炎的随机盲态平行对照多中心研究”项目，拟开展相关临床研究，项目进展请以院方为准。

自从2017年发布的《药品注册管理办法（修订稿）》明确指出：细胞治疗类产品可以按药品进行注册上市，紧接着《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》颁布，更加明晰了细胞治疗作为药品申报的标准。

细胞治疗产品是指用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。

需要指出的是：本《指导原则》不适用于输血用的血液成分，已有规定的、未经体外处理的造血干细胞移植，生殖相关细胞，以及由细胞组成的组织、器官类产品等。

无论是医疗机构作为责任主体开展临床研究，还是生物医药公司申请新药临床试验，都是干细胞产业化的必经之路。希望未来有更多干细胞临床研究成果和新药临床试验申请报新药，期待更多最新研究结果出炉，以造福类似难治性系统性红斑狼疮的罕见病和疑难危重患者。

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