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自体干细胞移植挽救难治性重症幼年皮肌炎的疗效研究

评论2020-09-22来源:严选细胞网
项目名称:自体干细胞移植挽救难治性重症幼年皮肌炎的疗效研究
研究医院/机构:首都儿科研究所附属儿童医院
领头人/团队:李建国
团队联系方式:+86 13381055963


项目特点及应用方向:

主要内容

研究实施负责(组长)单位:首都儿科研究所附属儿童医院 

研究实施负责(组长)单位地址:中国北京市朝阳区雅宝路2号首都儿科研究所附属儿童医院 

研究负责人:李建国 

研究疾病:幼年皮肌炎 

研究目的:通过本项目的实施为难治性重症幼年皮肌炎(JDM)提供一种挽救性治疗方案,以降低该病的死亡率,同时提高生活质量,降低远期致残率。 

纳入标准:

按照Bohan和Peter1975年提出的及Dalakas1991年提出的修正诊断标准:

1、确诊时小于18岁;

2、确诊为JDM患者;

3、难治性重症JDM诊断标准:联合糖皮质激素和两种及以上免疫抑制剂,或者加用生物制剂治疗的3月以上儿童肌炎评定量表评分(CMAS)评分仍低于正常值50%,或者有重要脏器受累。 

排除标准:

1、不同意进入本研究者;

2、伴随明显其他系统疾病严重影响预后的;

3、有原发免疫缺陷等影响JDM预后者。 

研究实施时间:

从2019-01-01至2023-10-01

征募观察对象时间:

从2019-01-01至2023-10-01 




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