自体干细胞移植挽救难治性重症幼年皮肌炎的疗效研究

评论2020-09-22来源：严选细胞网关注度：660

项目名称:自体干细胞移植挽救难治性重症幼年皮肌炎的疗效研究
研究医院/机构:首都儿科研究所附属儿童医院
领头人/团队:李建国
团队联系方式:+86 13381055963

项目特点及应用方向:

主要内容

研究实施负责（组长）单位：首都儿科研究所附属儿童医院

研究实施负责（组长）单位地址：中国北京市朝阳区雅宝路2号首都儿科研究所附属儿童医院

研究负责人：李建国

研究疾病：幼年皮肌炎

研究目的：通过本项目的实施为难治性重症幼年皮肌炎（JDM）提供一种挽救性治疗方案，以降低该病的死亡率，同时提高生活质量，降低远期致残率。

纳入标准：

按照Bohan和Peter1975年提出的及Dalakas1991年提出的修正诊断标准：

1、确诊时小于18岁；

2、确诊为JDM患者；

3、难治性重症JDM诊断标准：联合糖皮质激素和两种及以上免疫抑制剂，或者加用生物制剂治疗的3月以上儿童肌炎评定量表评分（CMAS）评分仍低于正常值50%，或者有重要脏器受累。

排除标准：

1、不同意进入本研究者；

2、伴随明显其他系统疾病严重影响预后的；

3、有原发免疫缺陷等影响JDM预后者。

研究实施时间：

从2019-01-01至2023-10-01

征募观察对象时间：

从2019-01-01至2023-10-01

Tips:

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