脂肪间充质干细胞外泌体治疗阿尔茨海默病的安全性和有效性临床研究

项目名称:异体人源脂肪间充质干细胞外泌体（ahaMSCs-Exo.） 治疗阿尔茨海默病（AD）安全性和有效性临床研究
研究医院/机构:上海交通大学医学院附属瑞金医院
领头人/团队:王刚
团队联系方式:+86 15900616110

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项目特点及应用方向:

主要内容

研究实施负责（组长）单位：上海交通大学医学院附属瑞金医院 

研究实施负责（组长）单位地址：上海市黄浦区瑞金二路197号 

研究疾病：阿尔茨海默病 

研究目的：

阿尔茨海默病（Alzheimer's Disease，AD）患者主要病理特征是β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积、细胞内Tau蛋白异常聚集形成神经元纤维缠结（NFT）和神经元死亡。目前尚无预防、阻止或逆转阿尔茨海默病的有效治疗方法。 外泌体是天然存在的纳米大小的囊泡，由天然脂质双层组成，具有大量易于与细胞膜相互作用的粘附蛋白。这些囊泡内含有细胞因子、生长因子、信号脂质、mRNA和调节性miRNA。外泌体参与体内短距离或长距离的细胞间通讯、细胞信号传导和细胞或组织的代谢改变，并可影响组织对损伤、感染和疾病的反应。 因此，本开放的单中心I/II期临床试验的目的是探讨异体人源脂肪间充质干细胞外泌体（MSCs-Exos）在治疗AD引起的轻度至中度痴呆患者中的安全性和有效性。 

纳入标准：

1.受试者本人和其法定代理人（或其直系亲属），均自愿接受该治疗并签署《知情同意书》（知情同意书样稿见附件）；

2.年龄≧50岁，性别不限；

3.明确诊断为轻度或中度的阿尔茨海默病患者（诊断标准参考美国阿尔茨海默病最新诊断标准NIA/AA）；

4.Mini-Mental Status Examination（MMSE）评分为10-24分(含)；

5.Modified Hachinski Ischemic Scale (MHIS)评分为≦4分；

6.暂停使用增强认知功能的药物，如银杏、高剂量维生素E、卵磷脂、雌激素、非甾体抗炎药（NSAIDs）等；

7.根据病史、体格检查、生命体征、实验室检查和12导联心电图(ECG)结果判断，患者总体健康状况良好；

8.受试者可独立行走或通过辅助器具（轮椅，助行器或拐杖）接受门诊随访，同时受试者的视力和听力(允许戴眼镜和/或助听器)不影响随访程序；

9.受试者有一个确定的、可靠的护理人员，该名护理人员需满足以下条件：

（1）在研究场所，可以独立阅读和理解相关研究文件，并可以与研究者做必要的沟通；

（2）可以遵守临床研究程序，并能确保可以在研究期间提供关于受试者状态的准确信息；

（3）与受试者同住；或每周不少于3天和每天不少于2个小时照看受试者；

10.具有生育能力（包括育龄期女性和绝经期不满1年的女性）的女性受试者在整个研究过程中需采取有效的避孕措施，同时在筛选时，尿妊娠试验为阴性。 

排除标准：

1 较为严重的过敏性体质患者；

2 接受过异体间充质祖（干）细胞疗法；

3 实验室检测（任何一项符合）：中性粒细胞绝对数＜1.0×109/L，血小板计数＜100×109/L，血清白蛋白＜30g/L，血肌酐＞正常值范围上限，血清总胆红素、丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶＞2倍正常值范围上限；

4 患有未控制或难以控制的心脑血管、肝、肾、肺、内分泌等系统疾病；

5 重度阿尔茨海默病；

6 重度抑郁症；

7 受试者患有帕金森病，多发性脑梗塞，血管性痴呆，亨廷顿氏舞蹈症 （Huntington's disease），脑积水，进行性核上性麻痹，多发性硬化，癫痫，智力发育障碍或重大的脑外伤病史（伴有或不伴有持续性神经功能缺损）或已知的大脑结构异常等情况；

8 具有恶性肿瘤病史；

9 在筛选期前3个月内，患有较为严重的全身性感染；

10 具有MRI检测禁忌症，包括但不限于：体内安装心脏起搏器、除颤器、心脏支架、人工心脏瓣膜、动脉瘤术后金属夹、植入体内的药物灌注装置、植入体内的任何电子装置（神经刺激器、骨骼生长刺激器）、血管内栓塞钢圈、滤器、心电记录监护器、金属缝合线、体内有弹片或铁砂粒者、骨折手术后固定钢板及钢钉、人工耳蜗、中耳移植物、眼内金属异物等；幽闭恐惧症、危重患者等；

11 HIV、肝炎病毒、梅毒感染者，包括携带者；

12 筛选前10年内，有酗酒、药物滥用或患有精神疾病；

13 筛选前6个月内，参与任何其它临床研究；

14 育龄期女性受试者正在妊娠、哺乳期或近半年内有孕育打算；

15 据研究者判断，认为受试者还有不适合参加该研究的其它情况（如存在降低随访依从性的因素）。 

研究实施时间：从2020-05-06至2021-04-30

征募观察对象时间：从2020-05-06至2021-04-30 

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